Kötőszöveti betegség dermatológiája, Szisztémás szklerózis (szkleroderma)


Vakságot okozott az injekció Az engedélyezett indikációtól, a jóváhagyott betegcsoporttól vagy alkalmazási módtól eltérő, off-label gyógyszeralkalmazás világszerte elterjedt gyakorlat a klinikumban, az ilyen terápiás döntéseket azonban jellemzően csak minimális tudományos bizonyíték támasztja alá, és a várható előnyök és kockázatok egyensúlya is kétséges.

MTCD (kevert kötőszöveti betegség) tünetei és kezelése

Az e témában fellelhető irodalmi adatok zömmel egy-egy gyógyszercsoportról vagy speciális betegpopulációkról adnak támpontot, a fekvőbeteg-ellátásban off-labelként végzett kezelések klinikai kimeneteléről és költségvonzatáról azonban alig áll rendelkezésre információ. Spanyolországi kutatók elsőként végeztek prospektív tanulmányt annak feltárására, milyen hatásossági arány, kockázat és terápiás költség társul a rendhagyó gyógyszeralkalmazásokhoz.

Módszerek Öt állami szakkórházban májusától egy éven át gyűjtötték az off-label gyógyszeralkalmazásra vonatkozó adatokat, és a jogszabályi előírásoknak kötőszöveti betegség dermatológiája — azaz a fekvőbeteg-intézmény vezetője által jóváhagyva, a beteg írásos beleegyezésével — elvégzett kezelések információit elemezték. Az elektronikus egészségügyi adatbázisból részletesen tájékozódtak a betegek demográfiai és morbiditási jellemzőiről, az off-label gyógyszeralkalmazást indokló betegség korábbi és aktuális gyógyszeres kezeléséről, a gyógyszer rendkívüli alkalmazásának pontos okáról, adagjáról, hatásosságáról és nemkívánatos hatásairól.

A terápia kimeneteléhez kapcsolódó információkat gyógyszer izmos sportolók számára kezelőorvosok szóbeli kikérdezésével is megerősítették.

Szisztémás szklerózis (szkleroderma)

A PubMed adatbázisában minden rendhagyóan alkalmazott gyógyszer minden egyes klinikai indikációjára vonatkozóan keresést végeztek a fellelhető bizonyítékok feltárására, továbbá a clinicaltrials. Az egyes off-label alkalmazásokhoz kapcsolódóan elérhető bizonyítékokat erős főként véletlen besorolásos klinikai vizsgálatokból vagy kohorszvizsgálatokból származó vagy gyenge eset-kontroll vizsgálatokon, esetsorozatokon, esetleírásokon és szakértői véleményeken alapuló kategóriába sorolták.

A kezelés kötőszöveti betegség dermatológiája a terápiás válasz teljes remisszió, részleges remisszió, állapotstabilizálódás, hatástalanság alapján, a nemkívánatos hatásokat a klinikai farmakológusok szakvéleménye alapján értékelték.

A költségelemzést a kórház által kifizetett gyógyszerbeszerzési ár és a kezelési időtáv figyelembevételével végezték. Eredmények Összesen off-label gyógyszeralkalmazást elemeztek, ami beteg féle betegségének gyógyintézeti ellátása során vált indokolttá a betegek medián életkora 46 év [33—62 év]; 59 százalékuk nő. A rendkívüli terápiát megelőzően korábban átlagosan kötőszöveti betegség dermatológiája kezelést kötőszöveti betegség dermatológiája az off-label gyógyszeralkalmazást az esetek 72 százalékában ezek nem kellő hatásossága vagy hatástalansága tette szükségessé, túlnyomórészt gasztroenterológiai, neurológiai vagy belgyógyászati betegség — köztük gyakran daganat vagy bőr- és kötőszöveti betegségek — miatt.

Az összes eset 90 százalékában a jóváhagyott javallattól tértek el, néhány eset kivételével egyetlen szert alkalmazva rendhagyóan. A rituximabra féle indikációban pl. A betegek teljes gyógyszeres kezelése 2—4 szerből tevődött össze az off-label készítmény mellett jellemzően prednizont, metilprednizolont, immunglobulinokat, mikofenolát-mofetilt, tacrolimust és azathioprint alkalmaztak.

A hatásosság tekintetében nem mutattak ki különbséget a betegcsoportok között aszerint, hogy az off-label gyógyszeralkalmazást erős vagy gyenge bizonyítékok támasztották-e alá.

A zömmel transzplantációs, dermatológiai, autoimmun és renális indikációval alkalmazott rituximab a betegek jelentős részénél hatásosnak mutatkozott, noha inkább a részleges, mint a teljes remisszió dominált teljes remissziót a transzplantációs okból kezelt betegeknél mutattak ki nagyobb arányban.

Sharp-szindróma (kevert kötőszöveti betegség)

Az idiopathiás thrombocytopeniás purpura rituximabkezelése több esetben hatástalannak bizonyult. A botulinum toxin az analis fissura és a nyelőcső achalasiája esetén is zömmel teljes remissziót eredményezett.

a lábfejek ízületei fájnak

A krónikus urticaria omalizumabkezelésével többségében kielégítő hatást értek el az Európai Gyógyszerügyi Hivatal tavaly áprilisban hivatalosan is engedélyezte az omalizumab hatóanyagú Xolair oldatos injekciót a H1-antihisztamin-kezelésre nem megfelelően reagáló krónikus csalánkiütés kiegészítő terápiájára.

A rituximab, az erlotinib és a bendamustin más szereknél gyakrabban okozott mellékhatásokat. Egy betegnél a myasthenia gravis immunszuppresszáns kezelését kiegészítő rituximabterápia mellékhatása varicella pneumonia halálos kimenetelűnek bizonyult. Terápiás költségek A vizsgált off-label kezelések összköltsége   euróra rúgott, ami alapján az egy betegre eső medián terápiás költség eurónak — euró adódott.

Milyen tünetekkel járnak az autoimmun betegségek? A gyakran változó, egyszer aktív, máskor elmúló szimmetrikus, kisízületi panaszok, amelyeket láz, fáradékonyság és fogyás kísér, figyelemfelkeltők lehetnek. Főleg a kisebb ízületek mellett észlelhetők apró bőr alatti fájdalmas csomók, például reumatoid artritiszben vannak jelen. Gyakran figyelhetők meg többfajta, egy időben megjelenő bőrtünetek, sokszor napfényre fokozódó vöröses bőrkiütések, amelyeket a kis erek gyulladása vaszkulitisz kísér.

Megbeszélés A nagyszámú gyógyszert és indikációs területet átfogó off-label gyógyszeralkalmazás vizsgálata a nehezen kezelhető betegek jelentős részénél igazolt terápiás hatást, ezt azonban minden negyedik esetben nemkívánatos hatások kísérték, jelentős kezelési költség árán. A rendkívüli körülmények által indokolt gyógyszeralkalmazás során kiemelt jelentőséget nyer a várható előnyök és a lehetséges kockázatok mérlegelése, hiszen ilyen esetekben sem a hatásosság, sem a biztonságosság nem kellően bizonyított.

Dermatológia - agnisoma.hu

Bár a klinikai gyakorlatot nagyban segíthetnék az off-label kezelések klinikai vizsgálatai, ez nemcsak költséges, hanem — az erre okot adó kórállapotok ritka volta miatt — nehezen kivitelezhető is lenne. Az off-label gyógyszeralkalmazások országos vagy nemzetközi regisztereinek létrehozása viszont megvalósítható alternatíva lehet, amely értékes információkkal szolgálhatna a különleges alkalmazás hatásosságáról és biztonságosságáról, így segítve a terápiás döntéshozatalt a nehezen kezelhető esetekben.

tabletták csont- és ízületi fájdalmakhoz

A terápiás előnyök és kockázatok relációja Fontos tudni, hogy az off-label gyógyszeralkalmazást más előny-kockázati arány jellemzi, mint az engedélyezett javallat szerinti kezelést, amiatt, hogy a rendhagyóan kezelt páciensek alapbetegsége és immunállapota jelentősen eltérhet az engedélyezés alapjául szolgáló klinikai vizsgálatokban részt vevő betegekétől. Hasonlóképpen a gyermekgyógyászati off-label gyógyszeres kezelés is nagyobb valószínűséggel vált ki mellékhatásokat, mint az e betegpopulációban engedélyezett szerek.

A nagyobb kockázat mellett a terápia költsége is nagyobb a rendkívüli, mint az előírás szerinti gyógyszeralkalmazás esetéb Írásunk az alábbi közlemény alapján készült: Eur J Clin Pharmacol. Agustí et al. Outcomes of off-label drug uses in hospitals: a multicentric prospective study. Bokor Dóra.

ultrahang artrózis kezelő készülék